写于 2018-11-22 05:08:02| 亚洲城ca88手机登录地址| ca88手机登录官网
在一项新发表的研究中,麻省理工学院的研究人员表明,一种新的基因编辑技术,称为CRISPR,可以逆转由单一基因突变引起的罕见肝脏疾病。使用基于细菌蛋白质的新基因编辑系统,麻省理工学院的研究人员治愈了小鼠由单一基因突变引起的罕见肝脏疾病3月30日出版的“自然生物技术”杂志上发表的研究结果提供了第一个证据,即这种被称为CRISPR的基因编辑技术可以逆转活体动物CRISPR的疾病症状,根据研究小组的说法,一种简单的方法可以剔除变异的DNA,并用正确的序列取代它,有可能治疗许多遗传性疾病。“这种方法令人兴奋的是,我们实际上可以纠正活体成年动物中的缺陷基因, “麻省理工学院化学工程系Samuel A Goldblith副教授丹尼尔安德森说,他是科赫综合癌症研究所的成员,也是高级研究员最近开发的CRISPR系统依赖于细菌用于保护自身免受病毒感染的细胞机制研究人员已经复制了这种细胞系统来创建基因编辑复合物,其中包括一种称为Cas9的DNA切割酶,与短链RNA导向链结合编程结合特定的基因组序列,告诉Cas9在哪里进行切割同时,研究人员还提供DNA模板链当细胞修复Cas9产生的损伤时,它从模板中复制,引入新的遗传进入基因组的科学家科学家设想,这种基因组编辑有一天可以帮助治疗血友病,亨廷顿病和其他由单一突变引起的疾病科学家们已经开发了基于DNA切片酶的其他基因编辑系统,也称为作为核酸酶,但这些复合物可能昂贵且难以组装“CRISPR系统非常易于配置和定制e,“安德森说,他也是麻省理工学院医学工程与科学研究所的成员。他补充说,其他系统”可能会以类似于CRISPR系统的方式使用,但是那些制造核酸酶更难的是特定于你感兴趣的目标“疾病纠正”对于这项研究,研究人员设计了三个指导RNA链,针对导致I型酪氨酸血症的突变附近的不同DNA序列,在一个基因中编码一种名为FAH的患有这种疾病的患者,影响大约十分之一的人,不能分解氨基酸酪氨酸,它会积累并导致肝功能衰竭目前的治疗方法包括低蛋白饮食和一种名为NTCB的药物,它可以破坏酪氨酸的生成在携带突变形式的成年小鼠的实验中对于FAH酶,研究人员提供了RNA引导链以及Cas9基因和199个核苷酸的DNA模板,包括正确的mu序列FAH基因使用这种方法,在每250个肝细胞中约有一个中插入正确的基因 - 构成大部分肝脏的细胞在接下来的30天内,这些健康细胞开始增殖并取代患病的肝细胞,最终占据了大约三分之一的肝细胞这足以治愈这种疾病,让小鼠在服用NCTB药物后能够存活“我们可以做一次性治疗,完全逆转病情,”博士郝寅说。 Koch研究所和Nature Biotechnology论文的主要作者之一“这项工作表明,CRISPR可以成功地用于成人,并且还确定了需要解决的一些挑战,这些挑战需要进一步推动人类​​疗法的发展,”杜克大学生物医学工程助理教授查尔斯·格斯巴赫说,他不是研究小组的成员。“特别是,作者指出基因编辑的效率需要大大改善与大多数疾病有关,需要探索其他传递方法以扩展人类的方法然而,这项工作是使用现代基因编辑工具纠正目前存在的毁灭性遗传疾病的令人兴奋的第一步没有受影响患者的选择“为了提供CRISPR成分,研究人员采用了一种称为高压注射的技术,该技术使用高功率注射器将材料快速排出到静脉中 这种方法成功地将材料传递给肝细胞,但Anderson设想更好的传递方法是可能的他的实验室正在研究可能更安全和更有效的方法,包括靶向的纳米粒子Wen Xue,Koch研究所的高级博士后,也是一个论文的第一作者其他作者是研究所教授Phillip Sharp;科赫研究所所长Tyler Jacks;博士后Sidi Chen;高级博士后罗马博戈拉德;俄勒冈州干细胞中心的Eric Benedetti和Markus Grompe; Skolkovo科学技术研究所的Victor Koteliansky研究由国家癌症研究所,国立卫生研究院和Marie D和Pierre Casimir-Lambert基金出版物资助:Hao Yin等,“用Cas9进行基因组编辑”在成年小鼠中纠正疾病突变和表型,“Nature Biotechnology,2014; DOI:101038 / nbt2884消息来源:麻省理工学院安妮特拉夫顿新闻图片: